ß-talasseemiat põhjustab kehas hapnikku transportiva hemoglobiini beeta-globiini vigane geen. Sellise verehaigusega patsientidele tehakse tavaliselt terve elu jooksul keha koormavaid ja sageli liiga varajast surma põhjustavaid vereülekandeid.
Seepärast on juba ammu olnud eesmärgiks võtta patsiendi luuüdis olevaid vere tüvirakke, viia neisse terve geen ja istutada rakud uuesti patsienti. Kuid siiani on arstid olnud ettevaatlikud. See on tulenenud sellest, et teiste pärilike haiguste ravimise varasematel katsetel on geenide viimiseks tüvirakkudesse kasutatud retroviirust, millega seoses mõnel juhul arenes patsiendil leukeemia.