7. november 2016
Tähelepanu! Artikkel on enam kui 5 aastat vana ning kuulub väljaande digitaalsesse arhiivi. Väljaanne ei uuenda ega kaasajasta arhiveeritud sisu, mistõttu võib olla vajalik kaasaegsete allikatega tutvumine.

ELis registreeriti esimene geeniteraapial põhinev ravim

Labor.
Foto: Scanpix/Caro
Geeniteraapiast on pikka aega räägitud kui ühest praktilisest väljundist, mida molekulaarbioloogia ja biotehnoloogia areng tulevikus võiks anda.

Nüüd on jõudnud kätte lõpuks aeg, mil esimene vereloome tüvirakkude geeniteraapial põhinev ravim (õigemini raviprotseduur) on heaks kiidetud ja registreeeritud Euroopa Ravimiameti poolt. Uus raviprotseduur on mõeldud adenosiini deaminaasi (ADA) puudulikkusest tingitud raske kombineeritud immuunpuudulikkuse (SCID – severe combined immune deficiency) raviks. Ensüüm ADA vastutab puriinide metabolismi eest ja selle puudumisel kuhjuvad organismi toksilised vaheproduktid (deoksüadenosiin ja selle trifosfaat) ja on takistatud T- ja B-lümfotsüütide ja NK-rakkude diferentseerumine. Lisaks on patsientidel mitmeid süsteemseid probleeme (maksafunktsiooni häired). ADA-SCID fenotüübiga lapsi sünnib harva, 0,22–0,68 juhtumit 100 000 elussünni kohta. Euroopas sünnib igal aastal keskmiselt 15 sellist last. Praegu on võimalik neid ravida vereloome tüvirakkude transplantatsiooni teel (kuid vähem kui 

Liitu Meditsiiniuudiste uudiskirjaga!
Liitumisega nõustud, et Äripäev AS kasutab sinu e-posti aadressi sulle uudiskirja saatmiseks. Saad nõusoleku tagasi võtta uudiskirjas oleva lingi kaudu. Loe oma õiguste kohta lähemalt privaatsustingimustest
Liitu Meditsiiniuudiste uudiskirjaga!
Liitumisega nõustud, et Äripäev AS kasutab sinu e-posti aadressi sulle uudiskirja saatmiseks. Saad nõusoleku tagasi võtta uudiskirjas oleva lingi kaudu. Loe oma õiguste kohta lähemalt privaatsustingimustest
Kadi HeinsaluMeditsiiniuudiste peatoimetajaTel: 6670 451
Violetta RiidasMeditsiiniuudiste toimetajaTel: 6670 454
Margot VentMeditsiiniuudiste toimetajaTel: 6670 446
Kristiina KäitMeditsiiniuudiste toimetajaTel: 58552330
Karin TammMeditsiiniuudiste sündmuse juhtTel: 513 8862
Minna Liisi LiivrandMeditsiiniuudiste sündmuste projektijuhtTel: 6670 230
Maarja KõrvMeditsiinimeedia müügijuhtTel: 5257708
TellimiskeskusTel: 667 0099