Praegu 21aastane päriliku verevaesuse vormi
ß-talasseemiaga noormees on esimene, kes raviti terveks geeniteraapia abil ja
saab nüüd hakkama kurnavate vereülekanneteta, kirjutab Imeline Teadus.

ß-talasseemiat põhjustab kehas hapnikku transportiva hemoglobiini beeta-globiini vigane geen. Sellise verehaigusega patsientidele tehakse tavaliselt terve elu jooksul keha koormavaid ja sageli liiga varajast surma põhjustavaid vereülekandeid.

Seepärast on juba ammu olnud eesmärgiks võtta patsiendi luuüdis olevaid vere tüvirakke, viia neisse terve geen ja istutada rakud uuesti patsienti. Kuid siiani on arstid olnud ettevaatlikud. See on tulenenud sellest, et teiste pärilike haiguste ravimise varasematel katsetel on geenide viimiseks tüvirakkudesse kasutatud retroviirust, millega seoses mõnel juhul arenes patsiendil leukeemia.

Seetõttu valisid Prantsuse-Ameerika uurimisgruppi kuuluvad teadlased nüüd teist tüüpi viiruse. Pealegi sai noormees enne rakusiirdamist tugevat keemiaravi, mis tappis tema haiged vere tüvirakud. Sellega tehti ruumi geneetiliselt muundatud tervetele rakkudele, et need saaksid end luuüdis sisse seada ja toota õigeid beeta-globiini proteiine.

Vahetult pärast siirdamist oli õigesti funktsioneerivate punaste vereliblede osakaal vaid kaks protsenti, kuid 33 kuud hiljem oli see juba 11 protsenti. Sellest piisas noormehe seisundi paranemiseks sedavõrd, et pärast siirdamist on ta kannatanud vaid kerget verevaesust ja saanud hakkama vereülekanneteta.