• 07.11.16, 07:00
Tähelepanu! Artikkel on enam kui 5 aastat vana ning kuulub väljaande digitaalsesse arhiivi. Väljaanne ei uuenda ega kaasajasta arhiveeritud sisu, mistõttu võib olla vajalik kaasaegsete allikatega tutvumine

ELis registreeriti esimene geeniteraapial põhinev ravim

Geeniteraapiast on pikka aega räägitud kui ühest praktilisest väljundist, mida molekulaarbioloogia ja biotehnoloogia areng tulevikus võiks anda.
Labor.
  • Labor.
  • Foto: Scanpix/Caro
Nüüd on jõudnud kätte lõpuks aeg, mil esimene vereloome tüvirakkude geeniteraapial põhinev ravim (õigemini raviprotseduur) on heaks kiidetud ja registreeeritud Euroopa Ravimiameti poolt. Uus raviprotseduur on mõeldud adenosiini deaminaasi (ADA) puudulikkusest tingitud raske kombineeritud immuunpuudulikkuse (SCID – severe combined immune deficiency) raviks. Ensüüm ADA vastutab puriinide metabolismi eest ja selle puudumisel kuhjuvad organismi toksilised vaheproduktid (deoksüadenosiin ja selle trifosfaat) ja on takistatud T- ja B-lümfotsüütide ja NK-rakkude diferentseerumine. Lisaks on patsientidel mitmeid süsteemseid probleeme (maksafunktsiooni häired). ADA-SCID fenotüübiga lapsi sünnib harva, 0,22–0,68 juhtumit 100 000 elussünni kohta. Euroopas sünnib igal aastal keskmiselt 15 sellist last. Praegu on võimalik neid ravida vereloome tüvirakkude transplantatsiooni teel (kuid vähem kui 

Seotud lood

Uudised
  • 12.11.15, 13:15
Geneetiliselt muundatud immuunrakud sundisid verevähi taanduma
Briti teadlased teatavad, et suutsid aastase imiku organismis kiire kuluga verevähi taanduma sundida arendusjärgus geeniteraapia abil, mis hõlmab vähipatsientide organismi geneetiliselt muundatud doonoritelt pärinevate immuunrakkude siirdamist.

Hetkel kuum

Liitu uudiskirjaga

Telli uudiskiri ning saad oma postkasti päeva olulisemad uudised.

Tagasi Meditsiiniuudised esilehele