7. november 2016
Ainult tellijatele

ELis registreeriti esimene geeniteraapial põhinev ravim

Labor.
Autor: Scanpix/Caro

Geeniteraapiast on pikka aega räägitud kui ühest praktilisest väljundist, mida molekulaarbioloogia ja biotehnoloogia areng tulevikus võiks anda.

Nüüd on jõudnud kätte lõpuks aeg, mil esimene vereloome tüvirakkude geeniteraapial põhinev ravim (õigemini raviprotseduur) on heaks kiidetud ja registreeeritud Euroopa Ravimiameti poolt. Uus raviprotseduur on mõeldud adenosiini deaminaasi (ADA) puudulikkusest tingitud raske kombineeritud immuunpuudulikkuse (SCID – severe combined immune deficiency) raviks. Ensüüm ADA vastutab puriinide metabolismi eest ja selle puudumisel kuhjuvad organismi toksilised vaheproduktid (deoksüadenosiin ja selle trifosfaat) ja on takistatud T- ja B-lümfotsüütide ja NK-rakkude diferentseerumine. Lisaks on patsientidel mitmeid süsteemseid probleeme (maksafunktsiooni häired). ADA-SCID fenotüübiga lapsi sünnib harva, 0,22–0,68 juhtumit 100 000 elussünni kohta. Euroopas sünnib igal aastal keskmiselt 15 sellist last. Praegu on võimalik neid ravida vereloome tüvirakkude transplantatsiooni teel (kuid vähem kui 

Kui oled juba tellija, siis logi sisse või vormista tellimus
EraisikEttevõte
Olen tingimustega nõus
Kaardimaksega
Mobiilimaksega
Juhime tähelepanu, et Sul on õigus keelata oma kontaktandmete kasutamine samasuguste toodete või teenuste otseturustuse tegemiseks võttes Äripäevaga ühendust aadressil [email protected] või telefonil 667 0099.
Jaga lugu
Mu.ee toetajad:
Kadi HeinsaluPeatoimetajaTel: 667 0451
Violetta RiidasToimetajaTel: 667 0454
Siret TrullAjakirjanik-toimetajaTel: 667 0446
Triin Tabur Meditsiiniuudiste toimetajaTel: 6670 455
Karin TammMeditsiiniuudiste sündmuse juhtTel: 513 8862
Maarja KõrvMeditsiinimeedia müügijuhtTel: 5257708